Third party funded individual grant
Acronym: FI899/11-1
Start date : 01.09.2023
End date : 31.08.2026
Therapeutic options for Cystic Fibrosis (CF), the most common genetic metabolic disease in Europe, are insufficient. We propose a novel therapeutic strategy that obviates the need to overcome the human epithelial airway barrier by directly addressing the bacterial infections that cause respiratory failure and high CF patient mortality. Namely, an inhalable application of antisense oligomers (ASOs) targeting selectively the chronic microbial pulmonary CF lung infections. To create a basis for this new ASO-based CF therapy approach we will design and synthesize potent and type selective ASOs, define their physiological and resistance effects and further explore the targeted transport and release when formulated as modular systems.
Die Therapiemöglichkeiten für Zystische Fibrose (CF), die häufigste
genetische Stoffwechselerkrankung in Europa, sind unzureichend. Wir schlagen
eine neuartige therapeutische Strategie vor, die die Überwindung der
menschlichen epithelialen Atemwegsbarriere überflüssig macht, indem sie direkt
die bakteriellen Infektionen adressiert, die Atemversagen und hohe
CF-Patientensterblichkeit verursachen. Entwickelt wird eine eine inhalierbare
Anwendung von Antisense-Oligomeren (ASOs), die selektiv auf die chronischen
mikrobiellen pulmonalen CF-Lungeninfektionen abzielen. Um eine Grundlage für
diesen neuen ASO-basierten CF-Therapieansatz zu schaffen, werden wir potente
und selektive ASOs designen und synthetisieren, ihre physiologischen und
Resistenzeffekte definieren und den gezielten Transport und die Freisetzung
definieren, wenn sie als modulare Systeme formuliert werden